Génterápia: nem egyetlen eljárás, és nem minden esetben a hiba kijavítása
Molnár Mária Judit, a Semmelweis Egyetem Genomikai Medicina és Ritka Betegségek Intézetének vezetője arról beszélt, hogy a génterápiás módszerek milyen formákban léteznek, és mire képesek a gyakorlatban.
Kép: Index
A génterápia több, egymástól eltérő módszert takar. Egyes kezelések infúzióban jutnak a szervezetbe, mások a szembe vagy az agy meghatározott területére kerülnek, sebkezelő gélként pedig bőrre is alkalmazhatók. Közös céljuk, hogy a betegség hátterében álló biológiai folyamatba avatkozzanak be.
Génpótlással, génszerkesztéssel vagy géncsendesítéssel a hibás működés javítható, de a sejtek új képességet is kaphatnak, például daganatsejtek felismerésére. A genetikai anyagot gyakran laboratóriumban átalakított vírusok szállítják, és a szállító vírus kiválasztása függ attól, mekkora gént tud vinni és milyen sejtekbe jut be. Az ismertetett eljárások a testi sejteket módosítják, nem a petesejteket vagy a hímivarsejteket.
Hirdetés
A biztonság sem kockázatmentes. Az immunreakció, a májkárosodás és a rossz helyre épülő genetikai anyag is előfordulhat, a közvetlenül a szervezetbe juttatott génszerkesztésnél pedig a nem kívánt DNS-módosítás ellenőrzése nehéz. Az egyszeri kezelés sem automatikusan életre szóló gyógyulást jelent, ezért hosszú utánkövetésre van szükség.
Egy londoni esetleírás szerint az antibiotikum ondón keresztül is kiválthat súlyos allergiás reakciót, ezért az orvosok a tájékoztatók bővítését és az orvosképzés változtatását szorgalmazzák.